Les diferents fases dels assajos clínics: com es desenvolupa un fàrmac

10/11/2022

Les fases del desenvolupament d’un medicament conformen varis processos o etapes que culminen amb la realització dels assajos clínics. Els assajos, per la seva banda, també estan dividits en diferents fases que van des de la cerca de la dosi correcta, a través d’uns pocs participants, fins a l’eficiència del nou tractament en poblacions de milers de persones. De forma paral·lela, s’estudia la seguretat i eficàcia del tractament, els efectes secundaris i la qualitat de vida dels participants en l’estudi que administra el nou tractament.

Les diferents etapes d’un assaig clínic són processos seqüencials en els que s’intenta demostrar que un nou fàrmac és eficaç, efectiu, eficient, segur i que millora la qualitat de vida dels pacients.

Fase preclínica

Abans de que el fàrmac sigui provat en éssers humans, per comprovar-ne la seva eficàcia i seguretat, s’avalua en animals. Si al final d’aquest procés, conegut com a fase preclínica, se superen els requisits necessaris, el fàrmac passaria a provar-se en persones en un procés que es denomina fase clínica, i que es divideix així mateix en quatre fases.

Fase clínica

Fase I. Avaluació de la seguretat

Permet entendre com el fàrmac actua en el cos, i com el cos reacciona front al fàrmac (com s’absorbeix, es distribueix i es metabolitza). Aquesta primera etapa es caracteritza per administrar un nou tractament o una combinació nova de fàrmacs, per primera vegada a un humà sa. Al començament de la fase, s’utilitzen dosis baixes del fàrmac, que s’aniran augmentant sempre i quan el participant no estigui exposat a un risc. En alguns casos el pacient pot romandre uns dies a l’hospital per fer un seguiment estret.

Fase II. Avaluació de l’eficàcia

L’objectiu principal és comprovar si el nou fàrmac és eficaç en la seva nova indicació. S’avaluen els efectes adversos a curt termini i els riscos de seguretat associats al fàrmac en investigació. S’administra el nou tractament per primera vegada en un participant amb la malaltia a la que va dirigida el fàrmac. És a dir, el fàrmac ha de demostrar que té un efecte terapèutic a la malaltia per la qual ha estat dissenyat. Però també, en fàrmacs ja comercialitzats, pot buscar l’eficàcia en una nova indicació. Es mesuren, a més, els rangs de dosi, que van des de la dosi mínima que té un efecte, fins a la màxima dosi tolerada. En aquesta fase hi ha més participants que en l’anterior i la duració sol ser major.  

Fase III. Confirmació de troballes en una població major de pacients

L’objectiu principal d’aquesta tercera etapa és confirmar que el fàrmac en investigació té un efecte terapèutic i que la seguretat d’aquest és correcta. Si els resultats són positius, se sol·licita l’autorització del fàrmac per a ús clínic. En la fase III augmenta el nombre de participants i la duració de l’assaig, per així confirmar les dades recollides en la fase II; també es realitza un balanç de risc/benefici més sòlid que determinarà si el fàrmac pot comercialitzar-se.

Fase IV. Revisió del tractament en pràctica clínica

Són els estudis que es realitzen una vegada el fàrmac està en el mercat i, per tant, en una població molt major. Estan dissenyats per avaluar la seguretat i eficàcia del fàrmac a llarg termini. L’objectiu principal d’aquesta fase és la de recopilar més dades en poblacions més grans i no homogènies, ja sigui sobre seguretat i eficàcia, noves indicacions o qüestions econòmiques. El que permet, per exemple, saber si pot ser vàlid per a un altre tipus de malaltia (nova indicació), o si quan es combina amb un altre fàrmac es potencia l’efecte terapèutic (sinèrgies). Però també podrem veure més a fons si té conseqüències greus quan es pateix una malaltia diferent o es pren al mateix temps una altra medicació (interaccions o contraindicacions).

Victòria Hérnandez, Responsable de l’Àrea d’Assajos Clínics